Cómo NO escribir un artículo de noticias sobre un ensayo clínico
Una historia confusa sobre un ensayo de reducción de huntingtina se publica en el Telegraph, ¡pero están sucediendo cosas nuevas e interesantes!
Un artículo reciente en el periódico británico Daily Telegraph tiene a las familias con EH muy entusiasmadas. El título, «El primer fármaco para revertir la enfermedad de Huntington comienza los ensayos en humanos», ¡sin duda suena emocionante! Pero, ¿qué está pasando realmente? HDBuzz está aquí para ayudarnos a separar la esperanza de la exageración en el mundo de la reducción de huntingtina.
La errata que se escuchó en todo el mundo
El periódico británico Daily Telegraph publicó recientemente un artículo titulado: «El primer fármaco para revertir la enfermedad de Huntingdon comienza los ensayos en humanos». La primera señal de que un artículo sobre la EH puede no estar bien investigado es el hecho de que han escrito mal enfermedad de Huntington como enfermedad de Huntingdon.
Los autores del artículo también tienen aparentemente una máquina del tiempo, porque informaron de que la investigación que estaban describiendo: «se presentó en la 68ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología en Vancouver, Canadá, del 15 al 21 de abril de 2016». Dado que el artículo se publicó en línea el 26 de febrero de 2016, ¡este es un truco bastante bueno!
¿Qué describe realmente el artículo?
Entonces, ¿cuál es la noticia real detrás de esta confusa noticia? El ensayo del fármaco para la EH que se describe está probando si un enfoque de
En resumen, una empresa llamada Ionis, antes conocida como Isis, ha desarrollado fármacos que reducen los niveles de la proteína huntingtina dañina en las células. En colaboración con la empresa farmacéutica Roche y un equipo mundial de médicos, están probando si este fármaco es seguro en pacientes con EH en fase inicial. Por supuesto, esperamos que este fármaco no solo sea seguro, sino que también mejore los síntomas o incluso ralentice la progresión de la EH, pero esa respuesta vendrá de futuros ensayos.
«Si bien el ensayo clínico descrito en la noticia del Telegraph ya era bien conocido por los lectores de HDBuzz, el campo acaba de tener otro avance importante del que quizás no haya oído hablar».
Ionis ha demostrado previamente que los fármacos ASO hacen que los ratones con EH tengan un aspecto mucho más saludable. Esto es muy interesante, pero definitivamente no es evidencia de que estos fármacos «reviertan la enfermedad de Huntington», como se afirma en el artículo. Que lo diga alguien que ha estudiado ratones con EH durante más de 10 años: ¡solo los humanos tienen EH! Los resultados de laboratorio con los fármacos de Ionis en ratones con EH son extremadamente emocionantes, pero solo los ensayos en humanos pueden decirnos si estos fármacos hacen algo por la EH.
¿Por qué se escribiría una historia como esta? Desafortunadamente, se ha vuelto común que periódicos como el Daily Telegraph se basen en comunicados de prensa de compañías farmacéuticas, universidades y sociedades académicas como material de origen para noticias científicas. Una pequeña investigación en este caso habría revelado que el ensayo que supuestamente se está anunciando ya está en marcha, y que realmente no había ninguna noticia nueva para entusiasmar a la gente. Desafortunadamente, el periodismo científico preciso no parece ser una prioridad de muchas agencias de noticias.
Entonces, ¿no hay noticias?
Si bien el ensayo del fármaco descrito en la noticia del Telegraph ya era bien conocido por los lectores de HDBuzz, el campo acaba de tener otro avance importante del que quizás no haya oído hablar.
Ionis está probando su tecnología ASO en otras enfermedades cerebrales, además de la EH. Una de ellas es una terrible enfermedad de los niños llamada atrofia muscular espinal, que provoca una pérdida progresiva de la función muscular, que suele conducir a una discapacidad permanente y a la muerte prematura.
Un tratamiento experimental para la atrofia muscular espinal es la administración de fármacos ASO al líquido que rodea el cerebro y la médula espinal. Los ASO que se están desarrollando para la atrofia muscular espinal tienen una secuencia diferente a la que Ionis está probando para la EH, pero se administran de forma muy similar y tienen una estructura química similar.
Por lo tanto, es una gran noticia que el 8 de marzo, un grupo de investigadores publicara los resultados que describen la finalización con éxito de un estudio de seguridad de un fármaco ASO en la atrofia muscular espinal. Ese estudio, muy similar al de Ionis/Roche que se está realizando actualmente en la EH, fue diseñado para establecer si el tratamiento era seguro y bien tolerado por los niños con atrofia muscular espinal.
Al igual que en el ensayo de la EH, los ASO para la atrofia muscular espinal deben administrarse directamente en el líquido cefalorraquídeo. Este es un procedimiento relativamente rutinario para los neurólogos y es muy similar a la anestesia epidural que muchas mujeres reciben durante el parto, pero obviamente es mucho más complicado que tomar una pastilla. Por lo tanto, es una gran noticia que los niños con atrofia muscular espinal pudieran recibir los fármacos de esta manera sin mayores complicaciones.
«Por lo tanto, es una gran noticia que el 8 de marzo, un grupo de investigadores publicara los resultados que describen la finalización con éxito de un estudio de seguridad de un fármaco ASO en la atrofia muscular espinal! »
El estudio de la atrofia muscular espinal también nos proporciona nueva información muy importante sobre cuánto tiempo duran los ASO en el líquido que rodea el cerebro. Los investigadores descubrieron que incluso 4-5 meses después de una sola inyección, la mitad del fármaco inyectado todavía estaba presente. Esto significa que podríamos ser capaces de dosificar a las personas con menos frecuencia en futuros ensayos de ASO para la EH, lo cual es una gran noticia.
Otro hallazgo importante del estudio de la atrofia muscular espinal fue que los niños que recibieron la dosis más alta del fármaco en realidad tuvieron una mejoría de los síntomas, lo cual no es el resultado esperado para la atrofia muscular espinal. Los números son pequeños (solo 10 niños en el grupo que mostró mejorías), pero este es un resultado increíblemente emocionante para las familias afectadas por la atrofia muscular espinal, y refuerza nuestra esperanza para los ASO en la EH.
¡Ignora el ruido, mantén la vista en el premio!
Esta ajetreada semana de noticias sobre la EH es un recordatorio de los altibajos de tratar de seguir la investigación de la EH. A veces, lo que parece ser un gran avance es realmente algo que ya sabíamos, reempaquetado por un medio de comunicación en busca de una historia. Pero recuerda, se están haciendo avances realmente importantes en la clínica y en los laboratorios de todo el mundo que nos dan una esperanza realista de tratamientos eficaces contra la EH. Nuestro consejo: trata de ignorar el ruido, cuando sucedan cosas importantes, ¡lo sabrás aquí!
