ensayo clínico
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Dos años después: nuevos datos de la extensión a largo plazo de PIVOT-HD para el votoplam
⏱️ 10 min de lectura | PTC Therapeutics ha compartido los datos de 2 años del votoplam, una pastilla diaria para reducir la HTT. Los participantes en la etapa 2 mostraron una ralentización de hasta el 52 % en la progresión de la enfermedad. Aquí te contamos qué muestran los datos, qué falta aún por…
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El número en la balanza: qué mide la puntuación TFC y por qué importa ahora mismo
⏱️ 10 min de lectura | La puntuación de Capacidad Funcional Total se ha utilizado en la investigación de la enfermedad de Huntington durante décadas. Aquí te explicamos qué mide, qué se le escapa y por qué está en el centro de un ensayo clínico muy esperado.
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Tu muñeca bajo vigilancia: ¿podría un reloj inteligente revelar los síntomas de la enfermedad de Huntington?
⏱️ 7 min de lectura | Un sensor de muñeca rastreó los movimientos del brazo en personas con EH durante una semana y pudo distinguir quién tenía la enfermedad y quién no. Este tipo de tecnología podría cambiar la forma en que medimos los efectos de los fármacos en los ensayos clínicos.
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Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional de su fármaco oral para la EH
⏱️ 8 min de lectura | Un fármaco oral para la enfermedad de Huntington puede optar a una aprobación acelerada en Australia. Aún no es una aprobación completa, pero abre una vía más rápida para que esta pastilla de toma diaria pueda llegar antes a las personas con EH.
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El futuro de uniQure: la FDA exige más datos para la terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de lectura | La FDA quiere más datos antes de aprobar el AMT-130 para la enfermedad de Huntington en EE. UU. En marzo de 2026, uniQure compartió en una actualización que los datos actuales de la Fase 1/2 no eran suficientes para la agencia. Podría ser necesario un nuevo ensayo aleatorizado y…
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El ensayo de Vico se ajusta a una dosificación dos veces al año, y EE. UU. es el siguiente
⏱️ 6 min de lectura | El fármaco VO659 de Vico Therapeutics para la enfermedad de Huntington se está probando ahora solo dos veces al año, y la FDA ha dado luz verde para que los ensayos en EE. UU. comiencen a finales de este año.
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Por escrito: el fármaco oral branaplam redujo la huntingtina, pero las preocupaciones de seguridad detuvieron su desarrollo
⏱️ Lectura de 10 min | Ya se han publicado en una revista revisada por pares los resultados del ensayo VIBRANT-HD. Este ensayo evaluó el fármaco oral branaplam, que redujo la HTT, pero presentó graves problemas de seguridad, lo que finalmente detuvo el ensayo.
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Anuncio de los resultados de la fase 1 del fármaco SKY-0515 de Skyhawk
Skyhawk Therapeutics ha compartido los resultados de SKY-0515, un fármaco diseñado para reducir la huntingtina. El fármaco pareció ser generalmente seguro, con una reducción del 60% de la huntingtina en sangre con la dosis más alta probada. Estos datos son un paso alentador a medida que continúan los ensayos más amplios.
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Estar al día de la investigación sobre la EH ahora es más fácil: presentamos el HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min de lectura | ¿Alguna vez te has preguntado cuándo esperar la próxima actualización de un ensayo clínico para la enfermedad de Huntington? El HDBuzz Trial Tracker sitúa las futuras actualizaciones de los ensayos sobre la EH en un calendario claro, con explicaciones más detalladas en nuestros artículos cuando lo desees.
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
⏱️6 min de lectura | UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.