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SKY-0515 reduce la huntingtina en personas con enfermedad de Huntington en un ensayo actualizado
Latest News
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Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
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¿Podrían las "esposas" moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas para llavar a la proteína huntingtina mutada a una máquina de eliminación de basura celular
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Analizando el anuncio de Wave de un estudio de reducción de la huntingtina: PRECISION-HD2
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína mutada huntingtina en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Bastante confuso: ¿qué sabemos con certeza?
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Roche proporciona más detalles sobre su estudio de reducción de huntingtina
El ensayo GENERATION-HD1 probará si RG6042, anteriormente Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington
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Conferencia sobre Terapias en la enfermedad de Huntington 2020 – Día 1
Informe de HDBuzz desde la Conferencia anual sobre Terapias en el Enfermedad de Huntington en Palm Springs
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Conferencia sobre Terapias en la enfermedad de Huntington 2020 – Día 2
HDBuzz informa desde la Conferencia anual sobre Terapias en la enfermedad de Huntington en Palm Springs
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Conferencia sobre Terapias en la enfermedad de Huntington 2020 – Día 3
HDBuzz informa desde la Conferencia anual sobre Terapias en la enfermedad de Huntington en Palm Springs
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Estudiando todo el genoma para encontrar nuevos objetivos farmacológicos para la EH
Los científicos analizan TODO el genoma para encontrar nuevos objetivos terapéuticos potenciales para la EH. Este ambicioso estudio proporciona una gran cantidad de datos para investigadores de la EH
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La tercera dimensión: usar "minicerebros" para comprender los cambios en el desarrollo del cerebro en la EH
Los investigadores muestran que los CAGs muy expandidos en el gen de la EH pueden causar cambios tempranos en el desarrollo utilizando modelos cerebrales en 3D llamados organoides. ¿Qué encontraron?
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Detalles sobre el primer ensayo clínico con terapia génica
UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".