ensayo clínico
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¿Terapia con el hada de los dientes? Se prueban células madre de dientes en un pequeño ensayo sobre la enfermedad de Huntington
Un ensayo probó células madre de dientes humanos como posible tratamiento para la EH. El enfoque pareció seguro, con algunas mejoras en los síntomas, pero el pequeño tamaño del estudio y la ciencia subyacente poco clara de este enfoque hacen que se recomiende precaución.
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UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington 2025 – Día 3
Ponte al día de las últimas noticias sobre la EH desde el tercer día del Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington en Nashville, EE.UU.
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Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington 2025 – Día 2
Ponte al día de las últimas noticias sobre la EH desde el segundo día del Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington en Nashville, EE.UU.
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Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington 2025 – Día 1
Ponte al día de las últimas noticias sobre la EH desde el primer día del Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington en Nashville, EE.UU.
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Cae la primera ficha de dominó: La terapia génica AMT-130 frena el Huntington en un ensayo histórico
En una actualización de uniQure, informan de que su terapia génica experimental, AMT-130, tiene potencial para ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington en un estudio clínico clave.
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SKY-0515 reduce la huntingtina en personas con enfermedad de Huntington en un ensayo actualizado
SKY-0515, un fármaco oral, disminuye de forma segura la huntingtina en personas con EH y también puede reducir la PMS1. Esto podría ofrecer un posible enfoque doble para tratar la EH. El SKY-0515 se está probando ahora en un ensayo más amplio de fase 2/3.
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LA PRUEBA EN LA PUBLICACIÓN: Rebanando los datos sobre la Pridopidina
La pridopidina se ha probado como posible tratamiento de la EH durante décadas. El gran ensayo PROOF-HD no alcanzó sus objetivos principales, pero ahora se publican sus resultados. La publicación hace que los datos completos estén disponibles, ayudando a la comunidad EH a aprender del estudio.
Por Dr Leora Fox -
La FDA ha aprobado un fármaco para el tratamiento de los síntomas motores en la EH
La FDA aprobó la valbenacina, también conocida como INGREZZA, como tratamiento para los síntomas de motores de la enfermedad de Huntington.