ensayo clínico
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Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional de su fármaco oral para la EH
⏱️ 8 min de lectura | Un fármaco oral para la enfermedad de Huntington puede optar a una aprobación acelerada en Australia. Aún no es una aprobación completa, pero abre una vía más rápida para que esta pastilla de toma diaria pueda llegar antes a las personas con EH.
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El futuro de uniQure: la FDA exige más datos para la terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de lectura | La FDA quiere más datos antes de aprobar el AMT-130 para la enfermedad de Huntington en EE. UU. En marzo de 2026, uniQure compartió en una actualización que los datos actuales de la Fase 1/2 no eran suficientes para la agencia. Podría ser necesario un nuevo ensayo aleatorizado y…
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El ensayo de Vico se ajusta a una dosificación dos veces al año, y EE. UU. es el siguiente
⏱️ 6 min de lectura | El fármaco VO659 de Vico Therapeutics para la enfermedad de Huntington se está probando ahora solo dos veces al año, y la FDA ha dado luz verde para que los ensayos en EE. UU. comiencen a finales de este año.
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Por escrito: el fármaco oral branaplam redujo la huntingtina, pero las preocupaciones de seguridad detuvieron su desarrollo
⏱️ Lectura de 10 min | Ya se han publicado en una revista revisada por pares los resultados del ensayo VIBRANT-HD. Este ensayo evaluó el fármaco oral branaplam, que redujo la HTT, pero presentó graves problemas de seguridad, lo que finalmente detuvo el ensayo.
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Anuncio de los resultados de la fase 1 del fármaco SKY-0515 de Skyhawk
Skyhawk Therapeutics ha compartido los resultados de SKY-0515, un fármaco diseñado para reducir la huntingtina. El fármaco pareció ser generalmente seguro, con una reducción del 60% de la huntingtina en sangre con la dosis más alta probada. Estos datos son un paso alentador a medida que continúan los ensayos más amplios.
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Estar al día de la investigación sobre la EH ahora es más fácil: presentamos el HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min de lectura | ¿Alguna vez te has preguntado cuándo esperar la próxima actualización de un ensayo clínico para la enfermedad de Huntington? El HDBuzz Trial Tracker sitúa las futuras actualizaciones de los ensayos sobre la EH en un calendario claro, con explicaciones más detalladas en nuestros artículos cuando lo desees.
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
⏱️6 min de lectura | UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.
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Poniendo a prueba los medicamentos para la enfermedad de Huntington: resultados del ensayo Neuro-HD
⏱️6 min de lectura | Un ensayo clínico, Neuro-HD, comparó 3 fármacos comunes para los síntomas de la EH. El estudio de 1 año no encontró un medicamento “ideal”, pero sí diferencias claras entre los tratamientos. Los resultados respaldan un enfoque personalizado, síntoma por síntoma, para el tratamiento de la EH.
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Primeros participantes dosificados en el nuevo ensayo POINT-HD para la reducción de la huntingtina
POINT-HD ha comenzado a administrar las primeras dosis del fármaco RG6496 a sus participantes, lo que supone un paso temprano pero importante para un nuevo enfoque selectivo de reducción de la huntingtina.
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SOM3355 avanza hacia la fase 3 tras recibir el apoyo de la EMA y la FDA
SOM3355, un fármaco para ayudar a controlar los síntomas de la EH, ha recibido una opinión positiva de la EMA para la designación de medicamento huérfano, y la empresa está en sintonía con la FDA tras su reunión de fin de fase 2. Se espera que un ensayo mundial de fase 3 comience en 2026.