UniQure recibe las actas de la reunión con la FDA sobre AMT-130 mientras el apoyo de la comunidad sigue siendo fuerte
UniQure recibió las actas de la reunión de la FDA sobre AMT-130. Si bien no hubo nuevas actualizaciones, la respuesta de la comunidad ha sido poderosa, con más de 41 000 firmas en la petición y una defensa unificada de las principales organizaciones de EH.
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El 4 de diciembre de 2025, uniQure anunció que ha recibido las actas finales de la reunión de su reunión previa a la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) del 29 de octubre con la FDA con respecto a AMT-130. Las actas confirman lo que se informó a principios de noviembre: la FDA actualmente cree que los datos de la Fase I/II es poco probable que proporcionen la evidencia principal necesaria para respaldar una presentación de BLA en este momento.
Si bien el comunicado de prensa más reciente no proporciona nueva información más allá de lo que ya sabíamos, sí representa un paso procesal importante. uniQure ahora tiene el registro escrito oficial de la reunión de la FDA, que será crucial a medida que trabajen para trazar el camino a seguir.
¿Qué sucede después?
UniQure ha declarado que está evaluando cuidadosamente los comentarios de la FDA y planea solicitar urgentemente una reunión de seguimiento con la agencia en el primer trimestre de 2026. Esta reunión será fundamental para comprender exactamente qué evidencia o análisis adicionales requiere la FDA.
Matt Kapusta, CEO de uniQure, enfatizó el compromiso de la compañía: «Estamos comprometidos a colaborar con la FDA para avanzar en AMT-130 para los pacientes y sus familias lo más rápido posible. El apoyo que hemos visto estas últimas semanas de la comunidad de la enfermedad de Huntington, incluidos pacientes, familias, cuidadores, médicos y defensores, refuerza la urgencia de la necesidad insatisfecha en la enfermedad de Huntington».
UniQure ha declarado que está evaluando cuidadosamente los comentarios de la FDA y planea solicitar urgentemente una reunión de seguimiento con la agencia en el primer trimestre de 2026.
La comunidad responde
La comunidad de EH no ha permanecido en silencio ante el latigazo cervical del cambio de opinión de la FDA de apenas 5 meses antes, cuando declararon que los datos de los ensayos en curso serían suficientes para respaldar la aprobación acelerada.
En respuesta a este momento desafiante, las principales organizaciones de defensa de la EH se han unido para emitir una Declaración de Unidad (consulte la sección Más información a continuación). Help4HD, HDReach, la Sociedad de la Enfermedad de Huntington de América, la Fundación para la Enfermedad de Huntington y la Organización Juvenil para la Enfermedad de Huntington se han comprometido a trabajar en colaboración para defender las voces de los afectados por la EH, particularmente al comunicarse con organismos reguladores como la FDA. Esta colaboración se centrará en prioridades compartidas más amplias que afectan los muchos enfoques terapéuticos que se están desarrollando actualmente para la EH, asegurando que las experiencias vividas de las familias se escuchen y se representen en las discusiones regulatorias.
Múltiples peticiones de Change.org que instan a la FDA a mantener su vía de aprobación acelerada para AMT-130 han cobrado un impulso significativo, con decenas de miles de firmas de familias, cuidadores y defensores reunidas en cuestión de semanas: 41 805 al momento de escribir este artículo. Estas peticiones y su fuerte apoyo resaltan la urgente necesidad insatisfecha en la EH y el impacto devastador que la incertidumbre regulatoria tiene en las familias que finalmente vieron esperanza en el horizonte.
Si aún no ha firmado estas peticiones y desea agregar su voz, puede encontrarlas aquí:
- Lleve esperanza a las familias con la enfermedad de Huntington: inste a la FDA a mantener la aprobación acelerada
- Acelere la aprobación de medicamentos innovadores para la enfermedad de Huntington – uniQure AMT-130
Los datos siguen siendo sólidos
Es crucial recordar que nada sobre la posición de la FDA cambia los datos clínicos en sí mismos. AMT-130 todavía parece mostrar una desaceleración del 75% en la progresión de la enfermedad en comparación con los controles emparejados, la evidencia más sólida que hemos visto para una terapia modificadora de la enfermedad en la EH. El tratamiento continúa mostrando un perfil de seguridad manejable sin que se hayan informado nuevos eventos adversos graves relacionados con el fármaco desde diciembre de 2022.
Mirando más allá de las fronteras de EE. UU.
Si bien el camino regulatorio de EE. UU. ha encontrado un obstáculo inesperado, AMT-130 continúa avanzando en otras partes del mundo. UniQure ha declarado que está progresando en las discusiones con las agencias reguladoras en la Unión Europea y el Reino Unido.
Si AMT-130 recibe la aprobación en estas regiones, beneficiaría a las personas con EH en todo el mundo, ya que los datos clínicos de cualquier jurisdicción regulatoria fortalecen la base de evidencia y, en última instancia, podrían respaldar la aprobación en otros lugares.
Si bien el cronograma es menos seguro de lo que esperábamos, el objetivo de llevar una terapia modificadora de la enfermedad eficaz a la comunidad de EH sigue firmemente a la vista, y está claro que la comunidad de EH está lista para levantarse y luchar para que eso suceda más pronto que tarde.
Por qué es importante
El tira y afloja regulatorio ha sido emocionalmente agotador para la comunidad de EH, y compartimos su frustración. Sin embargo, este no es el final del camino para AMT-130. Como hemos dicho antes, esto representa un «punto de guardado» en el desarrollo de fármacos para la EH, un lugar donde existe evidencia sólida sobre la que podemos construir, aprender y avanzar. Los datos que muestran que la reducción de HTT parece ralentizar la progresión de la enfermedad sigue siendo un logro histórico, independientemente de los plazos regulatorios.
UniQure ha expresado su compromiso de llevar AMT-130 a través de este proceso. La compañía tiene las actas oficiales de la reunión, se está preparando para discusiones de seguimiento urgentes y está explorando múltiples vías regulatorias. Si bien el cronograma es menos seguro de lo que esperábamos, el objetivo de llevar una terapia modificadora de la enfermedad eficaz a la comunidad de EH sigue firmemente a la vista, y está claro que la comunidad de EH está lista para levantarse y luchar para que eso suceda más pronto que tarde.
Continuaremos siguiendo de cerca los desarrollos y mantendremos informada a la comunidad de EH a medida que surja nueva información.
Resumen
- UniQure recibió las actas oficiales de la reunión de la FDA del 29 de octubre, lo que confirma que es poco probable que los datos de la Fase I/II respalden la presentación de la BLA actualmente
- La compañía planea solicitar una reunión de seguimiento urgente con la FDA en el primer trimestre de 2026 para determinar el camino a seguir
- Las principales organizaciones de defensa de la EH emitieron una Declaración de Unidad, proponiendo coordinar los esfuerzos con las agencias reguladoras
- Las peticiones de la comunidad reunieron más de 41 805 firmas instando a la FDA a mantener la vía de aprobación acelerada
- Los datos clínicos permanecen sin cambios: AMT-130 parece ralentizar la progresión de la enfermedad en un 75% con un sólido perfil de seguridad
- UniQure avanza en las discusiones regulatorias en la UE y el Reino Unido como vías paralelas
- Esto representa un retraso regulatorio, no el final del desarrollo de AMT-130
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