UniQure recibe las actas de la reuni贸n con la FDA sobre AMT-130 mientras el apoyo de la comunidad sigue siendo fuerte
UniQure recibi贸 las actas de la reuni贸n de la FDA sobre AMT-130. Si bien no hubo nuevas actualizaciones, la respuesta de la comunidad ha sido poderosa, con m谩s de 41 000 firmas en la petici贸n y una defensa unificada de las principales organizaciones de EH.
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El 4 de diciembre de 2025, uniQure anunci贸 que ha recibido las actas finales de la reuni贸n de su reuni贸n previa a la Solicitud de Licencia de Productos Biol贸gicos (BLA) del 29 de octubre con la FDA con respecto a AMT-130. Las actas confirman lo que se inform贸 a principios de noviembre: la FDA actualmente cree que los datos de la Fase I/II es poco probable que proporcionen la evidencia principal necesaria para respaldar una presentaci贸n de BLA en este momento.
Si bien el comunicado de prensa m谩s reciente no proporciona nueva informaci贸n m谩s all谩 de lo que ya sab铆amos, s铆 representa un paso procesal importante. uniQure ahora tiene el registro escrito oficial de la reuni贸n de la FDA, que ser谩 crucial a medida que trabajen para trazar el camino a seguir.
驴Qu茅 sucede despu茅s?
UniQure ha declarado que est谩 evaluando cuidadosamente los comentarios de la FDA y planea solicitar urgentemente una reuni贸n de seguimiento con la agencia en el primer trimestre de 2026. Esta reuni贸n ser谩 fundamental para comprender exactamente qu茅 evidencia o an谩lisis adicionales requiere la FDA.
Matt Kapusta, CEO de uniQure, enfatiz贸 el compromiso de la compa帽铆a: 芦Estamos comprometidos a colaborar con la FDA para avanzar en AMT-130 para los pacientes y sus familias lo m谩s r谩pido posible. El apoyo que hemos visto estas 煤ltimas semanas de la comunidad de la enfermedad de Huntington, incluidos pacientes, familias, cuidadores, m茅dicos y defensores, refuerza la urgencia de la necesidad insatisfecha en la enfermedad de Huntington禄.
UniQure ha declarado que est谩 evaluando cuidadosamente los comentarios de la FDA y planea solicitar urgentemente una reuni贸n de seguimiento con la agencia en el primer trimestre de 2026.
La comunidad responde
La comunidad de EH no ha permanecido en silencio ante el latigazo cervical del cambio de opini贸n de la FDA de apenas 5 meses antes, cuando declararon que los datos de los ensayos en curso ser铆an suficientes para respaldar la aprobaci贸n acelerada.
En respuesta a este momento desafiante, las principales organizaciones de defensa de la EH se han unido para emitir una Declaraci贸n de Unidad (consulte la secci贸n M谩s informaci贸n a continuaci贸n). Help4HD, HDReach, la Sociedad de la Enfermedad de Huntington de Am茅rica, la Fundaci贸n para la Enfermedad de Huntington y la Organizaci贸n Juvenil para la Enfermedad de Huntington se han comprometido a trabajar en colaboraci贸n para defender las voces de los afectados por la EH, particularmente al comunicarse con organismos reguladores como la FDA. Esta colaboraci贸n se centrar谩 en prioridades compartidas m谩s amplias que afectan los muchos enfoques terap茅uticos que se est谩n desarrollando actualmente para la EH, asegurando que las experiencias vividas de las familias se escuchen y se representen en las discusiones regulatorias.
M煤ltiples peticiones de Change.org que instan a la FDA a mantener su v铆a de aprobaci贸n acelerada para AMT-130 han cobrado un impulso significativo, con decenas de miles de firmas de familias, cuidadores y defensores reunidas en cuesti贸n de semanas: 41 805 al momento de escribir este art铆culo. Estas peticiones y su fuerte apoyo resaltan la urgente necesidad insatisfecha en la EH y el impacto devastador que la incertidumbre regulatoria tiene en las familias que finalmente vieron esperanza en el horizonte.
Si a煤n no ha firmado estas peticiones y desea agregar su voz, puede encontrarlas aqu铆:
- Lleve esperanza a las familias con la enfermedad de Huntington: inste a la FDA a mantener la aprobaci贸n acelerada
- Acelere la aprobaci贸n de medicamentos innovadores para la enfermedad de Huntington – uniQure AMT-130
Los datos siguen siendo s贸lidos
Es crucial recordar que nada sobre la posici贸n de la FDA cambia los datos cl铆nicos en s铆 mismos. AMT-130 todav铆a parece mostrar una desaceleraci贸n del 75% en la progresi贸n de la enfermedad en comparaci贸n con los controles emparejados, la evidencia m谩s s贸lida que hemos visto para una terapia modificadora de la enfermedad en la EH. El tratamiento contin煤a mostrando un perfil de seguridad manejable sin que se hayan informado nuevos eventos adversos graves relacionados con el f谩rmaco desde diciembre de 2022.
Mirando m谩s all谩 de las fronteras de EE. UU.
Si bien el camino regulatorio de EE. UU. ha encontrado un obst谩culo inesperado, AMT-130 contin煤a avanzando en otras partes del mundo. UniQure ha declarado que est谩 progresando en las discusiones con las agencias reguladoras en la Uni贸n Europea y el Reino Unido.
Si AMT-130 recibe la aprobaci贸n en estas regiones, beneficiar铆a a las personas con EH en todo el mundo, ya que los datos cl铆nicos de cualquier jurisdicci贸n regulatoria fortalecen la base de evidencia y, en 煤ltima instancia, podr铆an respaldar la aprobaci贸n en otros lugares.
Si bien el cronograma es menos seguro de lo que esper谩bamos, el objetivo de llevar una terapia modificadora de la enfermedad eficaz a la comunidad de EH sigue firmemente a la vista, y est谩 claro que la comunidad de EH est谩 lista para levantarse y luchar para que eso suceda m谩s pronto que tarde.
Por qu茅 es importante
El tira y afloja regulatorio ha sido emocionalmente agotador para la comunidad de EH, y compartimos su frustraci贸n. Sin embargo, este no es el final del camino para AMT-130. Como hemos dicho antes, esto representa un 芦punto de guardado禄 en el desarrollo de f谩rmacos para la EH, un lugar donde existe evidencia s贸lida sobre la que podemos construir, aprender y avanzar. Los datos que muestran que la reducci贸n de HTT parece ralentizar la progresi贸n de la enfermedad sigue siendo un logro hist贸rico, independientemente de los plazos regulatorios.
UniQure ha expresado su compromiso de llevar AMT-130 a trav茅s de este proceso. La compa帽铆a tiene las actas oficiales de la reuni贸n, se est谩 preparando para discusiones de seguimiento urgentes y est谩 explorando m煤ltiples v铆as regulatorias. Si bien el cronograma es menos seguro de lo que esper谩bamos, el objetivo de llevar una terapia modificadora de la enfermedad eficaz a la comunidad de EH sigue firmemente a la vista, y est谩 claro que la comunidad de EH est谩 lista para levantarse y luchar para que eso suceda m谩s pronto que tarde.
Continuaremos siguiendo de cerca los desarrollos y mantendremos informada a la comunidad de EH a medida que surja nueva informaci贸n.
Resumen
- UniQure recibi贸 las actas oficiales de la reuni贸n de la FDA del 29 de octubre, lo que confirma que es poco probable que los datos de la Fase I/II respalden la presentaci贸n de la BLA actualmente
- La compa帽铆a planea solicitar una reuni贸n de seguimiento urgente con la FDA en el primer trimestre de 2026 para determinar el camino a seguir
- Las principales organizaciones de defensa de la EH emitieron una Declaraci贸n de Unidad, proponiendo coordinar los esfuerzos con las agencias reguladoras
- Las peticiones de la comunidad reunieron m谩s de 41 805 firmas instando a la FDA a mantener la v铆a de aprobaci贸n acelerada
- Los datos cl铆nicos permanecen sin cambios: AMT-130 parece ralentizar la progresi贸n de la enfermedad en un 75% con un s贸lido perfil de seguridad
- UniQure avanza en las discusiones regulatorias en la UE y el Reino Unido como v铆as paralelas
- Esto representa un retraso regulatorio, no el final del desarrollo de AMT-130
M谩s informaci贸n
