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Novedades en la investigación en la EH.En lenguaje sencillo.Escrito por investigadores.Para toda la comunidad EH. |
Un brillante día amanece para los jóvenes afectados por la enfermedad de Huntington ya que nace HDYO, la Organización Juvenil para la enfermedad de Huntington. Creado para los jóvenes por los jóvenes, HDYO representa nada menos que una generación de personas afectadas por la EH, de pie, unidas luchando juntas contra la enfermedad.
Mucha gente considera que el silenciamiento del gen es el mejor candidato para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Un grupo liderado por el Dr. Jan Nolta ha descrito un nuevo método para conseguir que los medicamentos que silencian el gen entren en las células en un plato utilizando células madre de médula ósea modificadas. ¿Este nuevo enfoque ofrece ventajas sobre los ya existentes?
La mayor parte de los investigaciones de la EH están muy entusiasmados con la idea de 'silenciar' el gen de la enfermedad de Huntington para reducir la producción de la proteína huntingtina dañina. Tenemos dos retos: la seguridad y la forma de administración, que pronto estarán resultados gracias al esfuerzo de colaboración entre la investigación básica y la industria.
Los biólogos están muy interesados en la proteína llamada SIRT1 pues su activación parece que alarga la vida. ¿La activación de esta proteína podría ayudar a la EH? Nuevos experimentos realizados en ratones sugieren que la activación de la SIRT1 puede ser un buen objetivo para los fármacos de la EH, pero otros investigadores creen todo lo contrario.
¿Hay conexiones entre el sistema inmune del cuerpo y la progresión de la enfermedad de Huntington? Hay nuevas evidencias de que los cambios en el sistema inmune podrían tener un impacto real sobre los aspectos cerebrales de la EH.
El 2011 ha sido un año de grandes eventos y el mundo de la enfermedad de Huntington no ha sido una excepción, incluyendo la aparición de HDBuzz y el crecimiento del interés de la comunidad EH por el progreso de la ciencia básica y la certeza de que los tratamientos eficaces están más cerca que nunca. Nuestro resumen del 2011 mira hacia atrás - y hacia adelante.
La terapia génica puede corregir errores de ortografía en nuestro ADN, mientras que las células madre prometen trasplantes que no necesitan potentes fármacos inmunosupresores. Los científicos han combinado las dos técnicas para tratar una enfermedad hepática genética. Sin embargo, hay que superar varios retos antes de que se pueda aplicar en la enfermedad de Huntington.
Los resultados del estudio MermailHD en el que se probaba el Huntexil para mejorar los movimientos en la EH han sido publicados en un artículo científico en la revista Lancet Neurology. A pesar de que los titulares son contradictorios es necesario realizar un nuevo estudio antes de que el Huntexil pueda ser aprobado para su utilización en pacientes.
Los anticuerpos son producidos por el sistema inmunológico del cuerpo para combatir las infecciones, y también pueden ser utilizados por los científicos para estudiar las proteínas. Un nuevo anticuerpo ha proporcionado nuevas pistas sobre lo que hace que las neuronas se mueran en la enfermedad de Huntington.
