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Informe anual de HDBuzz 2025: esto es lo que has hecho posible
Últimas noticias
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Skyhawk informa de resultados alentadores a 12 meses para el fármaco oral SKY-0515 contra la enfermedad de Huntington
Tras un año de tratamiento, SKY-0515 sigue reduciendo la huntingtina y muestra tendencias alentadoras en los signos y síntomas de la EH. Un ensayo más amplio está reclutando participantes para determinar si el fármaco realmente ralentiza la progresión de la EH
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Mayo de 2026: este mes en la investigación sobre la enfermedad de Huntington
⏱️ 8 min de lectura | Mayo de 2026: los datos de 2 años del ensayo con votoplam sugieren que la progresión de la enfermedad podría ralentizarse; el AMT-130 se dirige al Reino Unido para su revisión regulatoria; los cerdos revelan células inmunitarias que invaden el cerebro con EH; y la nueva ciencia pone el…
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Arreglando la receta: reducir una porción de huntingtina
⏱️7 min de lectura | En un artículo reciente, los científicos se centraron en un pequeño fragmento dañino del mensaje de huntingtina (HTT1a) en ratones con EH. Esto redujo los cúmulos de proteína tóxica y retrasó los cambios genéticos, más que al centrarse en HTT de longitud completa.
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Etiquetar la basura: recambio de huntingtina tóxica
⏱️ Lectura de 5 min | Un estudio reciente sugiere que reforzar el propio sistema de limpieza del cerebro podría ralentizar la enfermedad de Huntington.
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Retirada la solicitud de Prilenia para la aprobación europea de la pridopidina
⏱️ 5 min de lectura | La solicitud de Prilenia para la aprobación europea de la pridopidina se retiró discretamente hace 6 meses, en noviembre de 2025, después de que la EMA ya hubiera recomendado rechazar el fármaco. Aquí te contamos qué pasó y por qué te estás enterando ahora.
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Intrusos en el cerebro: lo que revela un modelo porcino sobre las células inmunitarias en la EH
⏱️7 min de lectura | Un estudio reciente en cerdos sugiere que el cerebro con EH podría estar siendo atacado por el propio sistema inmunitario del cuerpo. Los resultados revelan que las células T citotóxicas invasoras podrían contribuir a la neurodegeneración en la EH, lo que sugiere una nueva vía terapéutica.
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El Gran Dilema del Cuidado: Cómo es una “Buena” Atención en la Enfermedad de Huntington
⏱️8 min de lectura | ¿Cómo es una “buena atención” en la enfermedad de Huntington? Un nuevo estudio holandés preguntó a cuidadores familiares y profesionales, y descubrió lo diferente que se experimenta en la práctica.
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Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
⏱️ 6 min de lectura | Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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Dos años después: nuevos datos de la extensión a largo plazo de PIVOT-HD para el votoplam
⏱️ 10 min de lectura | PTC Therapeutics ha compartido los datos de 2 años del votoplam, una pastilla diaria para reducir la HTT. Los participantes en la etapa 2 mostraron una ralentización de hasta el 52 % en la progresión de la enfermedad. Aquí te contamos qué muestran los datos, qué falta aún por…
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Abril de 2026: Este mes en la investigación de la enfermedad de Huntington
⏱️ 8 min de lectura | Abril de 2026 nos mostró que un fragmento tóxico de HTT es el centro de atención en la investigación con ratones, CRISPR muestra resultados prometedores en estudios con ratones, la IA y los dispositivos portátiles se acercan a la clínica, y 2 estudios arrojan luz sobre la carga que…