La Pridopidina se topa con un obstáculo: La EMA rechaza la aprobación de un tratamiento para la enfermedad de Huntington
La EMA ha rechazado la pridopidina para el tratamiento de la EH en Europa. Aunque es decepcionante, este resultado concuerda con los datos del ensayo. Prilenia planea más estudios y, pese a los contratiempos, la investigación sobre la EH en 2025 sigue aportando impulso y esperanza.
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El 25 de julio de 2025 supimos que la solicitud de Prilenia a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para la pridopidina no fue aceptada para la autorización de comercialización. Aunque quizá no sea sorprendente dados los datos sobre este fármaco en los ensayos clínicos hasta ahora, sigue siendo una gran decepción para la comunidad de la EH. Entonces, ¿qué significa esto para el futuro de la pridopidina? Vamos a hablarlo.
¿Qué es la pridopidina?
La pridopidina (antes llamada huntexil) es un fármaco oral experimental que se está desarrollando principalmente para la enfermedad de Huntington (EH) y ahora también para la ELA. Al principio se pensaba que actuaba influyendo en la señalización de la dopamina, con la esperanza de mejorar los síntomas del movimiento en las personas con EH.
Sin embargo, la investigación científica continuada sugirió que sus efectos parecen estar mediados por la activación del receptor sigma‑1 (S1R), una proteína presente en las células nerviosas que ayuda a gestionar el estrés celular para mantener una función celular saludable.
Ensayos clínicos de pridopidina
Varios ensayos, incluidos HART, MermaiHD y PRIDE‑HD, encontraron que, aunque la pridopidina era segura y bien tolerada, no alcanzó sus objetivos motores primarios. Aun así, los análisis post hoc, que son una forma de examinar los datos después de realizar el ensayo, sugirieron que podría haber beneficios en la Capacidad Funcional Total (TFC) en algunas personas con EH. Las puntuaciones de TFC miden lo bien que las personas pueden desenvolverse en tareas como gestionar su hogar y sus finanzas, la capacidad de trabajar, conducir, cocinar y realizar otras actividades del día a día.
La pridopidina actúa mediante la activación del receptor sigma‑1 (S1R), una proteína presente en las células nerviosas que ayuda a gestionar el estrés celular para mantener una función celular saludable.
Esa posibilidad de un beneficio en la TFC llevó al ensayo PROOF‑HD de fase 3, centrado en la función más que en los síntomas motores. Los análisis post hoc, como este que apuntó a la TFC, por lo general no son suficientes para la aprobación de un fármaco, pero pueden aportar información sobre un subgrupo de personas o una dosis en la que el fármaco podría estar funcionando.
Así que, aunque PROOF‑HD no cumplió sus objetivos primarios preespecificados en la población general, los análisis exploratorios por subgrupos (especialmente excluyendo a los participantes que tomaban medicamentos que alteran la dopamina) mostraron que podría haber algunas señales favorables en función, cognición y medidas motoras, aunque esos resultados siguen siendo inconcluyentes.
Solicitud de autorización de comercialización a la EMA
Esta solicitud implicó reunir un enorme expediente de información que contenía todos los datos previos sobre la pridopidina. Si se aprobaba, significaría que Prilenia tendría derecho a vender pridopidina en Europa para el tratamiento de la EH. Si se rechazaba, eso haría que Prilenia tuviera que volver a empezar.
Después de que Prilenia presentara su solicitud a la EMA, anunciaron una colaboración con Ferrer, una empresa farmacéutica española. Esta colaboración tenía como objetivo seguir desarrollando y comercializando la pridopidina.
Entonces, ¿dónde estamos?
Actualización de julio de 2025
En su actualización más reciente, Prilenia y Ferrer compartieron que la EMA rechazó la solicitud de autorización de comercialización de pridopidina para la EH. Esto significa que la pridopidina no se venderá para el tratamiento de la EH en Europa.
A pesar de que esto sin duda será una decepción para muchas personas de la comunidad de la EH, Prilenia y Ferrer subrayaron su compromiso continuado con el avance de la pridopidina para las comunidades de la EH y la ELA. En su comunicado, dijeron que su plan es iniciar a corto plazo un “estudio global de EH potencialmente registracional”.
Así que parece que, aunque Prilenia y Ferrer han sufrido un revés, no tienen planes de dejar de impulsar la pridopidina para la EH. Como tú, tendremos que esperar para saber más de estas empresas sobre sus planes concretos.
Mirando al futuro
Que no avance cualquier fármaco para la EH es una decepción enorme. Sin embargo, los datos sobre la pridopidina sugerían que este era el resultado probable, al menos por ahora. Aunque hicimos todo lo posible por moderar las expectativas dentro de la comunidad, entendemos que muchas familias con EH seguían aferrándose a la esperanza. Esa esperanza nunca está fuera de lugar; es lo que impulsa todo el esfuerzo de investigación hacia adelante.
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En su actualización más reciente, Prilenia y Ferrer compartieron que la EMA rechazó la solicitud de autorización de comercialización de pridopidina para la EH. Esto significa que la pridopidina no se venderá para el tratamiento de la EH en Europa.
Incluso con contratiempos como este, 2025 ya ha sido un año extraordinario para la investigación sobre la EH, con actualizaciones positivas de uniQure y PTC Therapeutics, un ensayo de Skyhawk Therapeutics avanzando, y las primeras dosis administradas en ensayos de fase 1 por Spark Therapeutics y Alnylam. ¡Y aún se espera que lleguen más noticias!
Ensayos prometedores, enfoques innovadores y nuevas perspectivas están en el horizonte, todo impulsado por ti, la comunidad de la EH. Así que no pierdas la esperanza, porque el camino hacia el progreso rara vez es recto, pero sigue avanzando. Y estaremos aquí para recorrerlo contigo, paso a paso.
Resumen
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha rechazado la solicitud de Prilenia para aprobar la pridopidina para tratar la enfermedad de Huntington (EH) en Europa.
Aunque fue segura y bien tolerada, la pridopidina no cumplió los objetivos primarios en varios ensayos, incluido el estudio PROOF‑HD de fase 3, aunque algunos datos exploratorios por subgrupos mostraron señales modestas.
A pesar del revés, Prilenia y Ferrer siguen comprometidas con el desarrollo de la pridopidina.
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