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Fase II del Estudio GENERATION HD2 de Roche en marcha
Roche envió una carta abierta a principios de 2023, para compartir que su ensayo clínico en Fase II para estudiar el fármaco reductor de la huntingtina, Tominersen, ya está en marcha. En este artículo resumimos las últimas novedades sobre el fármaco
14 de febrero de 2023
Actualización sobre el ensayo PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semana pasada, PTC Therapeutics publicó un anuncio en el que se informa que se ha detenido el reclutamiento de participantes en EEUU del ensayo PIVOT-HD. En este artículo, expondremos exactamente lo que se sabe y lo que significa
25 de marzo de 2023
Noticias decepcionantes de Novartis sobre branaplam y el ensayo VIBRANT-HD
Novartis ha anunciado que está finalizando el desarrollo del fármaco branaplam para la enfermedad de Huntington. Aquí, revisamos las últimas noticias y su impacto en la comunidad EH.
25 de marzo de 2023
uniQure obtiene luz verde para reanudar las pruebas de la terapia génica en la EH
Tras una pausa de 3 meses debido a problemas de efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su prueba de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo planeado, con nuevas medidas de seguridad
25 de marzo de 2023
Centrándose en las fibrillas. Los científicos nos dan una idea de los acúmulos de proteínas de huntingtina.
Los científicos han utilizado potentes microscopios para observar fragmentos pegajosos de la proteína de la enfermedad de Huntington, arrojando luz sobre estas estructuras que se cree que impulsan la enfermedad.
25 de marzo de 2023
Conferencia de la Fundación de Enfermedades Hereditarias (HDF) 2022 - Día 1
Lea las actualizaciones de los ensayos clínicos y la investigación científica sobre la enfermedad de Huntington del día 1 del Simposio Bienal HDF Milton Wexler 2022 #HDF2022
25 de marzo de 2023
Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
8 de abril de 2023
Tristes noticias de Novartis: dosificación suspendida en el ensayo VIBRANT-HD de branaplam
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
10 de abril de 2023
Se recomienda precaución con el uso de la tecnología de edición génica CRISPR
Una serie de estudios recientes sobre el método de edición de genes CRISPR plantea preocupaciones sobre la idoneidad de esta tecnología para el tratamiento de enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington.
1 de diciembre de 2023
Medicamentos basados en CRISPR: un gran salto para la humanidad
Casgevy es el primer medicamento basado en CRISPR que ha sido aprobado, prácticamente cura la anemia de células falciformes y está allanando el camino para medicamentos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la EH la siguiente?
14 de febrero de 2024
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