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Artículos relacionados con el tema: destacado

Avances en los ensayos con 'silenciamiento del gen' en la enfermedad de Huntington

Avances en los ensayos con 'silenciamiento del gen' en la enfermedad de Huntington

Dr Jeff Carroll el 20 de enero de 2018

Ionis Pharmaceuticals lanzó el primer ensayo con un fármaco que redujera la huntingtina, o como se conocía a finales de 2015, "medicamento silenciador del gen". La compañía ha anunciado dos importantes hitos: los participantes del ensayo ya han sido seleccionados, y además estos voluntarios podrán participar en una 'extensión de estudio abierto'. Aunque nada esté garantizado, parece haber un halo de esperanza para el futuro de este importante programa.

Apaga el editor del genoma cuando hayas terminado

Apaga el editor del genoma cuando hayas terminado

Dr Michael Flower el 12 de diciembre de 2017

La edición del genoma es una frontera muy discutida en la ciencia médica en este momento, teniendo en cuenta que la 'cirugía del ADN' tiene el potencial de tratar o curar enfermedades genéticas como la de Huntington. Aquí vamos a ver lo que esta tecnología puede hacer actualmente y discutimos los desafíos que todavía se encuentran en el camino. También discutiremos cómo un equipo de científicos suizos ha desarrollado recientemente una forma de desconectar la maquinaria de edición del genoma una vez que ha hecho su trabajo.

¡Éxito! Los fármacos ASO reducen los niveles de proteína mutada en pacientes con enfermedad de Huntington

¡Éxito! Los fármacos ASO reducen los niveles de proteína mutada en pacientes con enfermedad de Huntington

Dr Jeff Carroll el 11 de diciembre de 2017

En un anuncio que puede que sea uno de los mayores avances en la enfermedad de Huntington, desde el descubrimiento del gen de la EH en 1993, las compañías Ionis y Roche anunciaron hoy que el primer estudio con humanos de un fármacos que reduce la huntingtina, Ionis-HTTRx, demuestra que reduce la huntingtina mutada en el sistema nervioso y que es segura y bien tolerada.

La FDA aprueba un nuevo medicamento para los síntomas de la enfermedad de Huntington

La FDA aprueba un nuevo medicamento para los síntomas de la enfermedad de Huntington

Dr Jeff Carroll el 24 de octubre de 2017

Esta semana hay buenas noticias para la comunidad de la enfermedad de Huntington (EH). El regulador de medicamentos de Estados Unidos (Food and Drug Administration, FDA en sus siglas en inglés) ha aprobado formalmente Austedo, también conocido como deutetrabenazina, para ser recetada para combatir la EH. Esta forma modificada de la tetrabenazina ayuda a controlar la corea, los movimientos espasmódicos que a menudo manifiestan los pacientes de la EH, y se toma dos veces al día en vez de tres.

Normas sencillas para dormir del tirón en la enfermedad de Huntington

Normas sencillas para dormir del tirón en la enfermedad de Huntington

Prof Jenny Morton el 31 de mayo de 2017

En la segunda parte del programa especial sobre los problemas de sueño en la enfermedad de Huntington, os ofrecemos las "sencillas normas para dormir de un tirón" de la Profa Morton, derivadas de su revisión comprensiva de la investigación sobre el sueño en la enfermedad de Huntington.

Decepción ante los resultados del estudio que Pfizer realizó con Amaryllis: no hay mejoría en los síntomas de la EH

Decepción ante los resultados del estudio que Pfizer realizó con Amaryllis: no hay mejoría en los síntomas de la EH

Dr Ed Wild el 17 de enero de 2017

Pfizer ha anunciado que el primer análisis del estudio en fase I de 'Amaryllis', en busca de inhibidores de la PDE-10, no muestran los resultados esperados de mejoría de los síntomas de la enfermedad de Huntington. Por lo tanto esto supone el fin del ensayo abierto. Aunque estas no son las noticias que esperábamos escuchar, hemos aprendido mucho sobre la EH.

Como NO escribir un articulo de prensa sobre un ensayo clinico

Como NO escribir un articulo de prensa sobre un ensayo clinico

Dr Jeff Carroll el 18 de marzo de 2016

Un artículo reciente en el diario británico The Daily Telegraph tiene a las familias con EH muy entusiasmadas y no es para menos con el título, "Primer fármaco para revertir la enfermedad de Huntington, comienzan los ensayos en humanos" que sin duda suena interesante! Pero, ¿que es lo que realmente está pasando? HDBuzz está aquí para ayudarnos a desenredar la esperanza de euforia en el mundo del descenso de la huntingtina.

Despegamos: ¡los primeros humanos tratados con silenciadores del gen de la EH!

Despegamos: ¡los primeros humanos tratados con silenciadores del gen de la EH!

Dr Jeff Carroll el 21 de octubre de 2015

Hoy traemos la noticia de que ya se han incluido con éxito los primeros pacientes con la enfermedad de Huntington en el estudio con fármacos que silencian el gen de la EH. Estos valientes voluntarios son los primeros pacientes con EH en ser tratados con medicamentos diseñados para atacar la EH de raíz, un enfoque con un enorme potencial. ¿Qué pasa con esta noticia que nos tiene tan emocionados?

EuroBuzz 2014: tercer día

EuroBuzz 2014: tercer día

Dr Ed Wild el 06 de octubre de 2015

Nuestro informe final de la reunión del Grupo Europeo para la Enfermedad de Huntington. Por primera vez, pronto estará disponible un video con muchas de las presentaciones, incluyendo las sesiones de nuestros 'EuroBuzz'.