Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
Según un nuevo estudio, la eliminación de la huntingtina normal en adultos puede afectar a la función cerebral
Los resultados en células y ratones con la EH con fármacos zinc-finger reducen la producción de la proteína dañina
Los científicos hacen cambios precisos en el ADN de animales vivos. ¿Podría servir para enfermedades genéticas humana
Nuevo tratamiento con terapia génica y células madre para una dolencia genética hepática ¿Podría utilizarse para la E
Evite la publicidad: HDBuzz presenta diez "reglas de oro" para leer un comunicado de prensa sobre la EH sin especular