Artículos relacionados con el tema: terapia génica

Medicamentos basados ​​en CRISPR: un gran salto para la humanidad

Medicamentos basados ​​en CRISPR: un gran salto para la humanidad

Casgevy es el primer medicamento basado en CRISPR que ha sido aprobado, prácticamente cura la anemia de células falciformes y está allanando el camino para medicamentos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la EH la siguiente?

Dr Rachel Harding14 de febrero de 2024

Se recomienda precaución con el uso de la tecnología de edición génica CRISPR

Se recomienda precaución con el uso de la tecnología de edición génica CRISPR

Una serie de estudios recientes sobre el método de edición de genes CRISPR plantea preocupaciones sobre la idoneidad de esta tecnología para el tratamiento de enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington.

Dr Rachel Harding01 de diciembre de 2023

Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.

Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.

Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.

Dr Sarah Hernandez y Dr Rachel Harding25 de marzo de 2023

uniQure obtiene luz verde para reanudar las pruebas de la terapia génica en la EH

uniQure obtiene luz verde para reanudar las pruebas de la terapia génica en la EH

Tras una pausa de 3 meses debido a problemas de efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su prueba de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo planeado, con nuevas medidas de seguridad

Dr Leora Fox25 de marzo de 2023

Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas

Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas

Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?

Daniel O’Reilly19 de agosto de 2021

Analizando las recientes noticias sobre terapia génica

Analizando las recientes noticias sobre terapia génica

Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.

Dr Leora Fox y Dr Sarah Hernandez17 de agosto de 2021

Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina

Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina

Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.

Dr Jeff Carroll27 de marzo de 2020

Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función

Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función

Según un nuevo estudio, la eliminación de la huntingtina normal en adultos puede afectar a la función cerebral

Dr Leora Fox24 de octubre de 2017

¿Dándole el dedo a la enfermedad de Huntington? Dos equipos han conseguido buenos resultados con fármacos zinc-finger en células y ratones

¿Dándole el dedo a la enfermedad de Huntington? Dos equipos han conseguido buenos resultados con fármacos zinc-finger en células y ratones

Los resultados en células y ratones con la EH con fármacos zinc-finger reducen la producción de la proteína dañina

Professor Ed Wild06 de mayo de 2013