ensayo clínico
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uniQure obtiene luz verde para reanudar las pruebas de la terapia génica en la EH
Tras una pausa de 3 meses debido a problemas de efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su prueba de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo planeado, con nuevas medidas de seguridad
Por Dr Leora Fox -
Actualización sobre el ensayo PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semana pasada, PTC Therapeutics publicó un anuncio en el que se informa que se ha detenido el reclutamiento de participantes en EEUU del ensayo PIVOT-HD. En este artículo, expondremos exactamente lo que se sabe y lo que significa
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Impulso hacia adelante para Roche y Wave según las últimas noticias sobre ensayos para reducir la huntingtina
Dos compañías que desarrollan medicamentos para la enfermedad de Huntington anunciaron noticias sobre sus medicamentos para reducir la huntingtina. Hablemos de la historia y las advertencias que rodean estas noticias esperanzadoras.
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Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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Tristes noticias de Novartis: dosificación suspendida en el ensayo VIBRANT-HD de branaplam
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
Por Dr Leora Fox -
Revisión de la terapia vitamínica para la EH
Se está planificando un ensayo clínico de biotina y tiamina en dosis altas para el tratamiento de la EH en España. Este ensayo se basa en estudios que relacionan la EH con otra enf. de los ganglios basales sensible a la biotina y la tiamina (BTBGD).
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El estudio KINECT-HD muestra que la valbenacina mejora los movimientos involuntarios en la enfermedad de Huntington
En una muy necesaria buena noticia para la comunidad de la enfermedad de Huntington, el ensayo KINECT-HD de Neurocrine Bioscience mostró que el tratamiento con valbenazina redujo significativamente los movimientos involuntarios llamados corea.
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Actualizaciones de la reunión de EHDN 2021
El mes pasado, HDBuzz asistió a la reunión "on-line" del Grupo Europeo de la Enfermedad de Huntington (EHDN). Lea nuestro resumen de las últimas actualizaciones de ensayos clínicos.
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Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1
El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1
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Analizando las recientes noticias sobre terapia génica
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.