ensayo clínico
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Tristes noticias de Novartis: dosificación suspendida en el ensayo VIBRANT-HD de branaplam
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
Por Dr Leora Fox -
Revisión de la terapia vitamínica para la EH
Se está planificando un ensayo clínico de biotina y tiamina en dosis altas para el tratamiento de la EH en España. Este ensayo se basa en estudios que relacionan la EH con otra enf. de los ganglios basales sensible a la biotina y la tiamina (BTBGD).
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El estudio KINECT-HD muestra que la valbenacina mejora los movimientos involuntarios en la enfermedad de Huntington
En una muy necesaria buena noticia para la comunidad de la enfermedad de Huntington, el ensayo KINECT-HD de Neurocrine Bioscience mostró que el tratamiento con valbenazina redujo significativamente los movimientos involuntarios llamados corea.
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Actualizaciones de la reunión de EHDN 2021
El mes pasado, HDBuzz asistió a la reunión "on-line" del Grupo Europeo de la Enfermedad de Huntington (EHDN). Lea nuestro resumen de las últimas actualizaciones de ensayos clínicos.
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Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1
El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1
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Analizando las recientes noticias sobre terapia génica
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Un estudio en jóvenes adultos con la EH define el momento preciso: sin síntomas y con cambios medibles
Los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de síntomas, pero ¿cuán pronto? Un equipo de investigadores se ha dispuesto a determinarlo con un estudio exhaustivo en jóvenes adultos de la EH sin síntomas.
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¿Qué significa COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización de COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo impacta en la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
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Analizando el anuncio de Wave de un estudio de reducción de la huntingtina: PRECISION-HD2
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína mutada huntingtina en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Bastante confuso: ¿qué sabemos con certeza?