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Artículos relacionados con el tema: modificadores de la enfermedad

Despegamos: ¡los primeros humanos tratados con silenciadores del gen de la EH!

Despegamos: ¡los primeros humanos tratados con silenciadores del gen de la EH!

Dr Jeff Carroll el 21 de octubre de 2015

Hoy traemos la noticia de que ya se han incluido con éxito los primeros pacientes con la enfermedad de Huntington en el estudio con fármacos que silencian el gen de la EH. Estos valientes voluntarios son los primeros pacientes con EH en ser tratados con medicamentos diseñados para atacar la EH de raíz, un enfoque con un enorme potencial. ¿Qué pasa con esta noticia que nos tiene tan emocionados?

¿Las altas dosis de creatina "retrasan el comienzo" de la enfermedad de Huntington?

¿Las altas dosis de creatina "retrasan el comienzo" de la enfermedad de Huntington?

Dr Jeff Carroll el 18 de febrero de 2014

Se acaban de publicar los resultados de un nuevo estudio llamado PRECREST, que investiga si un suplemento nutricional llamado creatina puede retrasar la progresión de la enfermedad de Huntington. Excepcionalmente, se estudió el efecto de la ingesta de creatina en dosis altas en personas portadoras de la mutación de la EH, pero sin síntomas claros de la enfermedad.

Prana Biotech publica los resultados del estudio con PBT2 en modelos animales de enfermedad de Huntington

Prana Biotech publica los resultados del estudio con PBT2 en modelos animales de enfermedad de Huntington

Dr Jeff Carroll el 15 de septiembre de 2013

El Huntington Study Group (Grupo de Estudio de Huntington) y Prana Biotechnology están llevando a cabo un ensayo clínico, llamado Reach2HD, para saber si el fármaco PBT2 es eficaz en los pacientes con EH. Acaban de publicar los datos preclínicos del estudio que muestran que el fármaco es eficaz en dos modelos animales de EH.

El silenciamiento del gen con ASO llega más lejos y dura más tiempo

El silenciamiento del gen con ASO llega más lejos y dura más tiempo

Dr Nayana Lahiri el 11 de noviembre de 2012

Los fármacos llamados oligonucleótidos anti-sentido, o ASOs, son una forma de silenciar el gen que produce la enfermedad de Huntington. Una nueva publicación en la revista Neuron sugiere que el silenciamiento del gen con ASOs alcanza más extensión del cerebro que otros métodos, dura más tiempo y es seguro.

El silenciamiento del gen da un paso hacia adelante

El silenciamiento del gen da un paso hacia adelante

Dr Michael Orth el 01 de mayo de 2012

La mayoría de los investigadores que estudian la enfermedad de Huntington están de acuerdo en que el silenciamiento del gen de la huntingtina es uno de los tratamientos más prometedores. Pero no sabemos si este tratamiento es seguro. Ahora, un equipo canadiense ha demostrado que el silenciamiento del gen 'alelo-específico" - que sólo silencia la copia mutada del gen dejando la copia normal activa y saludable - funciona y es seguro en los ratones con EH.

Nuevo ensayo clínico de Prana Biotech en la enfermedad de Huntington con PBT2: toda la verdad

Nuevo ensayo clínico de Prana Biotech en la enfermedad de Huntington con PBT2: toda la verdad

Dr Ed Wild el 29 de abril de 2012

Prana Biotech ha anunciado que va a realizar un estudio en fase 2 en pacientes con enfermedad de Huntington en Australia y los EE.UU.. Esto es lo que sabemos hasta ahora acerca de la prueba, la empresa, la droga y la relación entre el cobre y la proteína huntingtina mutada.

Trasplante de médula ósea en la enfermedad de Huntington

Trasplante de médula ósea en la enfermedad de Huntington

Dr Tony Hannan el 11 de febrero de 2012

¿Hay conexiones entre el sistema inmune del cuerpo y la progresión de la enfermedad de Huntington? Hay nuevas evidencias de que los cambios en el sistema inmune podrían tener un impacto real sobre los aspectos cerebrales de la EH.

Nuevos experimentos clarifican el papel de SIRT1 en la EH - ¿o no?

Nuevos experimentos clarifican el papel de SIRT1 en la EH - ¿o no?

Dr Jeff Carroll el 04 de febrero de 2012

Los biólogos están muy interesados en la proteína llamada SIRT1 pues su activación parece que alarga la vida. ¿La activación de esta proteína podría ayudar a la EH? Nuevos experimentos realizados en ratones sugieren que la activación de la SIRT1 puede ser un buen objetivo para los fármacos de la EH, pero otros investigadores creen todo lo contrario.

Doble éxito del silenciamiento del gen de la huntingtina con ARNi

Doble éxito del silenciamiento del gen de la huntingtina con ARNi

Dr Ed Wild el 26 de enero de 2012

La mayor parte de los investigaciones de la EH están muy entusiasmados con la idea de 'silenciar' el gen de la enfermedad de Huntington para reducir la producción de la proteína huntingtina dañina. Tenemos dos retos: la seguridad y la forma de administración, que pronto estarán resultados gracias al esfuerzo de colaboración entre la investigación básica y la industria.