Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
⏱️ 6 min de lectura | Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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El 30 de abril de 2026, uniQure anunció que celebró una reunión previa a la presentación con la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido y planea presentar una solicitud formal para la aprobación de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH) en el Reino Unido. Si bien el camino regulatorio de EE. UU. ha encontrado importantes obstáculos este año, esta actualización refleja la estrategia más amplia de uniQure para llevar AMT-130 a las personas que viven con EH a través de múltiples rutas regulatorias a nivel internacional.
¿Qué es la MHRA y qué es una reunión previa a la presentación?
Los diferentes países tienen diferentes agencias reguladoras que revisan de forma independiente los datos para la aprobación de medicamentos. En el Reino Unido, esa agencia es la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA).
La MHRA es la agencia reguladora responsable de evaluar y aprobar medicamentos en el Reino Unido, aproximadamente el equivalente a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. Al igual que la FDA, la MHRA evalúa si un medicamento es seguro y eficaz antes de que pueda prescribirse a las personas.
Una reunión previa a la presentación es una conversación temprana entre una compañía farmacéutica y una agencia reguladora, que se lleva a cabo antes de que se presente una solicitud formal. Permite a la compañía confirmar que su paquete de datos e información de fabricación cumplen con los requisitos de la agencia, asegurándose esencialmente de que todo esté en orden antes de pasar por el proceso formal.
uniQure describe la retroalimentación de esta reunión como constructiva y dice que ahora planean presentar una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA), la solicitud formal para comercializar un medicamento en el Reino Unido, en el tercer trimestre de 2026.
¿Qué datos respaldarán la solicitud?
La presentación prevista en el Reino Unido se basará en los datos de tres años de los ensayos clínicos de fase 1/2 en curso de uniQure en EE. UU. y Europa. En el punto de los tres años, el análisis de datos de uniQure mostró que las personas que recibieron la dosis alta de AMT-130 mostraron una ralentización de aproximadamente el 75% de la progresión de la enfermedad en comparación con un grupo de control de historia natural, según lo medido por la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS) compuesta.
Algunos lectores astutos se preguntarán si esto sería una aprobación estándar o algo más parecido a una aprobación “acelerada” o “condicional”, el tipo de vía de acceso temprano que anteriormente estaba sobre la mesa en EE. UU. La respuesta honesta es que el comunicado de prensa de uniQure solo se refiere a una MAA estándar, y no han especificado si buscarán una autorización condicional de la MHRA.
Las diferentes agencias reguladoras pueden (¡y lo hacen!) llegar a conclusiones diferentes a partir del mismo conjunto de datos.
La MHRA tiene una vía de aprobación condicional para medicamentos que muestran evidencia temprana prometedora en condiciones con una necesidad grave no satisfecha, y la EH calificaría claramente en ese aspecto. Pero no queremos adelantarnos a lo que realmente se ha anunciado. Lo que sabemos ahora mismo es que uniQure planea presentar una solicitud, y la MHRA la evaluará según sus propios términos.
¿Qué está pasando en EE. UU.?
La situación en EE. UU. sigue sin resolverse. La FDA le dijo a uniQure a principios de este año que los datos existentes de la Fase 1/2 no son suficientes para respaldar la aprobación en EE. UU. y recomendó un nuevo ensayo aleatorizado y controlado con placebo.
Desde entonces, a uniQure se le ha concedido una reunión de Tipo B con la FDA en el segundo trimestre de 2026, donde esperan discutir posibles diseños de ensayos de Fase 3 y obtener retroalimentación sobre el plan de análisis estadístico para los datos de cuatro años de AMT-130, esperados en el tercer trimestre de 2026.
Añadiendo otra capa de incertidumbre, el liderazgo ha cambiado de manos nuevamente en el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER), que es la división de la FDA responsable de evaluar terapias génicas como AMT-130.
El 30 de abril no solo trajo la noticia de que uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria en el Reino Unido, sino que también marcó el último día del Dr. Vinay Prasad en la FDA. Como jefe del departamento encargado de revisar AMT-130 para la aprobación regulatoria en EE. UU. y un escéptico declarado de las terapias celulares y génicas, su partida es otra variable en el camino regulatorio de AMT-130 en EE. UU.
El Dr. Vinay Prasad, quien dirigió el CBER durante el período en que la agencia se opuso con más fuerza a AMT-130 y solicitó un ensayo controlado con placebo, dejó la FDA el 30 de abril de 2026, regresando a su puesto de profesor en la Universidad de California, San Francisco.
La Dra. Katherine Szarama, quien había sido la adjunta de Prasad, ha sido nombrada directora interina del CBER. Szarama es relativamente nueva en el cargo y sus puntos de vista sobre los estándares de evaluación de la terapia génica, incluyendo su postura específica sobre AMT-130, aún no son de dominio público.
Todavía no se ha nombrado un reemplazo permanente para Prasad. Queda por ver cómo el nuevo liderazgo abordará la cuestión de AMT-130, y es un hilo más que seguiremos de cerca a medida que el camino en EE. UU. siga tomando forma.
¿Por qué es importante esto y qué debemos esperar?
Las diferentes agencias reguladoras pueden (¡y lo hacen!) llegar a conclusiones diferentes a partir del mismo conjunto de datos. La MHRA opera bajo sus propios estándares, sus propios marcos y su propia evaluación de beneficios y riesgos. Por lo tanto, es realmente posible que el camino en el Reino Unido sea diferente al de EE. UU.
Dicho esto, presentar una solicitud no es lo mismo que recibir una aprobación. La MHRA evaluará los datos y tomará su propia determinación.
Para la comunidad de la EH, particularmente las familias en el Reino Unido e internacionalmente, este es un paso significativo. uniQure también ha declarado que está buscando activamente vías regulatorias en mercados internacionales adicionales, con más actualizaciones esperadas en la segunda mitad de 2026.
Para las familias en EE. UU., el panorama es más complicado en este momento, pero la reunión de Tipo B de la FDA esperada para este trimestre y la lectura de datos de cuatro años en el horizonte significan que la historia de EE. UU. está lejos de terminar. Estaremos atentos y les mantendremos informados a medida que se desarrolle el proceso.
Resumen
El 30 de abril de 2026, uniQure anunció una exitosa reunión previa a la presentación con la MHRA del Reino Unido
uniQure planea presentar una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) formal en el Reino Unido para AMT-130 en el tercer trimestre de 2026
La presentación se basará en datos de ensayos de fase 1/2 de tres años de uniQure que muestran una ralentización de ~75% de la progresión de la enfermedad con la dosis alta
uniQure no ha especificado si busca una aprobación condicional o estándar, pero compartiremos más información cuando quede claro
En EE. UU., la FDA ha solicitado más datos en un ensayo de fase 3 y se ha programado una reunión de Tipo B para el segundo trimestre de 2026 para discutir posibles diseños de ensayos
uniQure también está buscando vías regulatorias en mercados internacionales adicionales
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