Artículos relacionados con el tema: ensayo clínico

Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas

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Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?

Daniel O’Reilly19 de agosto de 2021

Analizando las recientes noticias sobre terapia génica

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Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.

Dr Leora Fox y Dr Sarah Hernandez17 de agosto de 2021

Un estudio en jóvenes adultos con la EH define el momento preciso: sin síntomas y con cambios medibles

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Los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de síntomas, pero ¿cuán pronto? Un equipo de investigadores se ha dispuesto a determinarlo con un estudio exhaustivo en jóvenes adultos de la EH sin síntomas.

Dr Sarah Hernandez22 de agosto de 2020

¿Qué significa COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?

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Actualización de COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo impacta en la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?

Dr Sarah Hernandez y Professor Ed Wild12 de abril de 2020

Analizando el anuncio de Wave de un estudio de reducción de la huntingtina: PRECISION-HD2

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Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína mutada huntingtina en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Bastante confuso: ¿qué sabemos con certeza?

Dr Jeff Carroll25 de marzo de 2020

Detalles sobre el primer ensayo clínico con terapia génica

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UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".

Dr Anna Pfalzer22 de marzo de 2020

Primeros síntomas de la EH y qué regiones del cerebro los controlan

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La EH afecta a más estructuras cerebrales de las que pensábamos: una nueva investigación amplía nuestra conocimiento sobre los primeros signos de la EH

Dr Tamara Maiuri28 de enero de 2019

Noticias decepcionantes del estudio LEGATO-HD sobre el uso de laquinimod en la enfermedad de Huntington

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El estudio LEGATO-HD con laquinimod no redujo la progresión de la enfermedad de Huntington. Esa es la verdad.

Dr Jeff Carroll03 de agosto de 2018

Avances en los ensayos con 'silenciamiento del gen' en la enfermedad de Huntington

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Ensayo con HTTRx para reducir la proteína huntingtina; reclutamiento finalizado y con planes de extensión

Dr Jeff Carroll20 de enero de 2018