Novedades en la investigación de la EH. En lenguaje sencillo. Escrito por científicos. Para toda la comunidad EH.
Pfizer ha anunciado que el primer análisis del estudio en fase I de 'Amaryllis', en busca de inhibidores de la PDE-10, no muestran los resultados esperados de mejoría de los síntomas de la enfermedad de Huntington. Por lo tanto esto supone el fin del ensayo abierto. Aunque estas no son las noticias que esperábamos escuchar, hemos aprendido mucho sobre la EH.
Un artículo reciente en el diario británico The Daily Telegraph tiene a las familias con EH muy entusiasmadas y no es para menos con el título, "Primer fármaco para revertir la enfermedad de Huntington, comienzan los ensayos en humanos" que sin duda suena interesante! Pero, ¿que es lo que realmente está pasando? HDBuzz está aquí para ayudarnos a desenredar la esperanza de euforia en el mundo del descenso de la huntingtina.
A principios de diciembre, la compañía farmacéutica Raptor publicó los resultados de un ensayo clínico donde se estudiaba un fármaco llamado cystamina en la enfermedad de Huntington. Los titulares en los medios de comunicación son fuertes por eso HDBuzz quiere contar lo que realmente significan estos resultados para la comunidad Huntington.
Hoy traemos la noticia de que ya se han incluido con éxito los primeros pacientes con la enfermedad de Huntington en el estudio con fármacos que silencian el gen de la EH. Estos valientes voluntarios son los primeros pacientes con EH en ser tratados con medicamentos diseñados para atacar la EH de raíz, un enfoque con un enorme potencial. ¿Qué pasa con esta noticia que nos tiene tan emocionados?
Ya están los resultados del estudio Reach2HD, que fue diseñado para probar un fármaco experimental llamado PBT2 en pacientes con enfermedad de Huntington en estadio inicial e intermedio. Parece que el fármaco es seguro y bien tolerado a las dosis que se probaron, pero nos preocupa bastante la forma en que los resultados han sido comunicados.
Se acaban de publicar los resultados de un nuevo estudio llamado PRECREST, que investiga si un suplemento nutricional llamado creatina puede retrasar la progresión de la enfermedad de Huntington. Excepcionalmente, se estudió el efecto de la ingesta de creatina en dosis altas en personas portadoras de la mutación de la EH, pero sin síntomas claros de la enfermedad.
Un nuevo artículo informa que un "rompedor" programa de estimulación social, mental y física podría "parar la progresión de la enfermedad de Huntington". Suena muy excitante pero ¿tiene apoyo científico tanta expectación?
La estimulación cerebral profunda - un procedimiento en el que se implantan en el cerebro microelectrodos - puede ser útil para reducir los movimientos incontrolados en pacientes con EH.
Prana Biotech ha anunciado que va a realizar un estudio en fase 2 en pacientes con enfermedad de Huntington en Australia y los EE.UU.. Esto es lo que sabemos hasta ahora acerca de la prueba, la empresa, la droga y la relación entre el cobre y la proteína huntingtina mutada.
