Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
Los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de síntomas, pero ¿cuán pronto? Un equipo de investigadores se ha dispuesto a determinarlo con un estudio exhaustivo en jóvenes adultos de la EH sin síntomas.
Actualización de COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo impacta en la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína mutada huntingtina en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Bastante confuso: ¿qué sabemos con certeza?
UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".
La EH afecta a más estructuras cerebrales de las que pensábamos: una nueva investigación amplía nuestra conocimiento sobre los primeros signos de la EH
El estudio LEGATO-HD con laquinimod no redujo la progresión de la enfermedad de Huntington. Esa es la verdad.
Ensayo con HTTRx para reducir la proteína huntingtina; reclutamiento finalizado y con planes de extensión