Le pedimos su donación para asegurar la continuidad de nuestros servicios. Queremos que HDBuzz sea sostenible para que podamos seguir informando sobre ciencia imparcial a la comunidad EH.
Científicos han avanzado en nuestra comprensión de cómo las secuencias repetidas de ADN pueden interferir en la creación y edición de moléculas mensajeras genéticas en las células, y cómo esto podría conducir a la producción de proteínas dañinas.
Consulte las actualizaciones de investigación del día 1 de la Conferencia sobre Terapéutica de la EH de 2024 #HDTC2024
Casgevy es el primer medicamento basado en CRISPR que ha sido aprobado, prácticamente cura la anemia de células falciformes y está allanando el camino para medicamentos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la EH la siguiente?
La FDA aprobó la valbenacina, también conocida como INGREZZA, como tratamiento para los síntomas de motores de la enfermedad de Huntington.
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
Los científicos han utilizado potentes microscopios para observar fragmentos pegajosos de la proteína de la enfermedad de Huntington, arrojando luz sobre estas estructuras que se cree que impulsan la enfermedad.
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.