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Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1

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El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1

Dr Sarah Hernandez y Dr Leora Fox25 de diciembre de 2021

"Viendo" la proteína huntingtina tóxica en personas con EH

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Las nuevas moléculas nos permiten "ver" acúmulos de proteína huntingtina tóxica en el cerebro de las personas con EH con el tiempo. El estudio de estos acúmulos nos ayuda a comprender mejor cómo progresa la EH o cómo los tratamientos pueden retrasar

Dr Rachel Harding08 de diciembre de 2021

Los científicos identifican con precisión cómo funciona la pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington

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Nuevos estudios señalan con precisión cómo actúa el fármaco pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington

Dr Rachel Harding20 de agosto de 2021

Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas

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Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?

Daniel O’Reilly19 de agosto de 2021

¿Es la sangre la clave para probar antes tratamientos en pacientes con EH?

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Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría usarse incluso antes de que los pacientes comiencen a mostrar síntomas para ayudar a p

Dr Rachel Harding19 de agosto de 2021

Analizando las recientes noticias sobre terapia génica

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Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.

Dr Leora Fox y Dr Sarah Hernandez17 de agosto de 2021

Detalles sobre el primer ensayo clínico con terapia génica

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UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".

Dr Anna Pfalzer22 de marzo de 2020

Novedades sobre el primer estudio de reducción de la Huntingtina

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Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina

Dr Jeff Carroll12 de septiembre de 2019

Avances en los ensayos con 'silenciamiento del gen' en la enfermedad de Huntington

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Ensayo con HTTRx para reducir la proteína huntingtina; reclutamiento finalizado y con planes de extensión

Dr Jeff Carroll20 de enero de 2018