El ensayo GENERATION-HD1 probará si RG6042, anteriormente Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington
Informe de HDBuzz desde la Conferencia anual sobre Terapias en el Enfermedad de Huntington en Palm Springs
HDBuzz informa desde la Conferencia anual sobre Terapias en la enfermedad de Huntington en Palm Springs
HDBuzz informa desde la Conferencia anual sobre Terapias en la enfermedad de Huntington en Palm Springs
Los científicos analizan TODO el genoma para encontrar nuevos objetivos terapéuticos potenciales para la EH. Este ambicioso estudio proporciona una gran cantidad de datos para investigadores de la EH
Los investigadores muestran que los CAGs muy expandidos en el gen de la EH pueden causar cambios tempranos en el desarrollo utilizando modelos cerebrales en 3D llamados organoides. ¿Qué encontraron?
UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".
Un equipo de científicos de Canadá y Japón han identificado una pequeña molécula que puede cambiar el tamaño de la repetición de CAG en diferentes modelos de laboratorio de la enfermedad de Huntington. #HuntingtonsDisease #DrugDiscovery
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
Un sorprendente nuevo estudio arroja luz sobre el papel del gen EH en el desarrollo temprano. ¿Deberíamos preocuparnos?
Al fin, una gran investigación nos ayuda a entender mejor la EH de inicio precoz. Esto nos ayudará a desarrollar nuevos medicamentos para niños.