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Conferencia sobre Terapias en la enfermedad de Huntington 2020 - Día 3
HDBuzz informa desde la Conferencia anual sobre Terapias en la enfermedad de Huntington en Palm Springs
22 de marzo de 2020
La tercera dimensión: usar "minicerebros" para comprender los cambios en el desarrollo del cerebro en la EH
Los investigadores muestran que los CAGs muy expandidos en el gen de la EH pueden causar cambios tempranos en el desarrollo utilizando modelos cerebrales en 3D llamados organoides. ¿Qué encontraron?
22 de marzo de 2020
Detalles sobre el primer ensayo clínico con terapia génica
UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".
22 de marzo de 2020
Roche proporciona más detalles sobre su estudio de reducción de huntingtina
El ensayo GENERATION-HD1 probará si RG6042, anteriormente Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington
23 de marzo de 2020
Analizando el anuncio de Wave de un estudio de reducción de la huntingtina: PRECISION-HD2
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína mutada huntingtina en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Bastante confuso: ¿qué sabemos con certeza?
25 de marzo de 2020
¿Podrían las "esposas" moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas para llavar a la proteína huntingtina mutada a una máquina de eliminación de basura celular
26 de marzo de 2020
Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
27 de marzo de 2020
Novedades en el diseño del ensayo clínico de reducción de huntingtina de Roche
Roche anuncia novedades en el estudio GENERATION HD1 después de revisar la fase de extensión abierta de ASO
29 de marzo de 2020
¿Qué significa COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización de COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo impacta en la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
12 de abril de 2020
Cambiando trabajos: convirtiendo otros tipos celulares en neuronas
Debido a que la EH causa pérdida neuronal, algunos investigadores exploran formas de reemplazarlas. En ratones de la EH, los científicos han mostrado hace poco que las células de soporte del cerebro (glía) pueden ser reconvertidas en nuevas neuronas
28 de julio de 2020
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