Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas para llavar a la proteína huntingtina mutada a una máquina de eliminación de basura celular
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína mutada huntingtina en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Bastante confuso: ¿qué sabemos con certeza?
El ensayo GENERATION-HD1 probará si RG6042, anteriormente Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington
UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".
HDBuzz informa desde la Conferencia anual sobre Terapias en la enfermedad de Huntington en Palm Springs
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
Al fin, una gran investigación nos ayuda a entender mejor la EH de inicio precoz. Esto nos ayudará a desarrollar nuevos medicamentos para niños.