Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas para llavar a la proteína huntingtina mutada a una máquina de eliminación de basura celular
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína mutada huntingtina en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Bastante confuso: ¿qué sabemos con certeza?
Un equipo de científicos de Canadá y Japón han identificado una pequeña molécula que puede cambiar el tamaño de la repetición de CAG en diferentes modelos de laboratorio de la enfermedad de Huntington. #HuntingtonsDisease #DrugDiscovery
Informe de HDBuzz desde la Conferencia anual sobre Terapias en el Enfermedad de Huntington en Palm Springs
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
Por primera vez en la investigación de la EH, se ha creado un modelo animal en cerdos con 2 técnicas de edición de ADN de última generación.
Como prometió, Jeff Carroll finalmente se apuntó al estudio Enroll-HD. Conozca más en detalle este importante "estudio observacional" global aquí.
¿Podemos probar fármacos para retrasar o prevenir la aparición de la EH? Un estudio sugiere que es posible.