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Artículos relacionados con el tema: silenciamiento del gen

Avances en los ensayos con 'silenciamiento del gen' en la enfermedad de Huntington

Avances en los ensayos con 'silenciamiento del gen' en la enfermedad de Huntington

Dr Jeff Carroll el 20 de enero de 2018

Ionis Pharmaceuticals lanzó el primer ensayo con un fármaco que redujera la huntingtina, o como se conocía a finales de 2015, "medicamento silenciador del gen". La compañía ha anunciado dos importantes hitos: los participantes del ensayo ya han sido seleccionados, y además estos voluntarios podrán participar en una 'extensión de estudio abierto'. Aunque nada esté garantizado, parece haber un halo de esperanza para el futuro de este importante programa.

¡Éxito! Los fármacos ASO reducen los niveles de proteína mutada en pacientes con enfermedad de Huntington

¡Éxito! Los fármacos ASO reducen los niveles de proteína mutada en pacientes con enfermedad de Huntington

Dr Jeff Carroll el 11 de diciembre de 2017

En un anuncio que puede que sea uno de los mayores avances en la enfermedad de Huntington, desde el descubrimiento del gen de la EH en 1993, las compañías Ionis y Roche anunciaron hoy que el primer estudio con humanos de un fármacos que reduce la huntingtina, Ionis-HTTRx, demuestra que reduce la huntingtina mutada en el sistema nervioso y que es segura y bien tolerada.

Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función

Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función

Leora Fox el 24 de octubre de 2017

Algunas técnicas que se centran en reducir los niveles de la huntingtina mutada pueden también afectar a la función normal de la proteína. Con ensayos clínicos en marcha, es muy importante entender el papel de la huntingtina normal en el cerebro adulto. Recientemente, los investigadores inactivaron el gen de la huntingtina en ratones adultos sanos de diferentes edades. Encontraron que podría causar problemas neurológicos y de comportamiento. Los ratones no son los modelos perfectos del cerebro humano y ningún fármaco a va conseguir eliminar la proteína completamente - pero este estudio apoya la necesidad de ser cautelosos con los fármacos que reducen la huntingtina normal.

Despegamos: ¡los primeros humanos tratados con silenciadores del gen de la EH!

Despegamos: ¡los primeros humanos tratados con silenciadores del gen de la EH!

Dr Jeff Carroll el 21 de octubre de 2015

Hoy traemos la noticia de que ya se han incluido con éxito los primeros pacientes con la enfermedad de Huntington en el estudio con fármacos que silencian el gen de la EH. Estos valientes voluntarios son los primeros pacientes con EH en ser tratados con medicamentos diseñados para atacar la EH de raíz, un enfoque con un enorme potencial. ¿Qué pasa con esta noticia que nos tiene tan emocionados?

¿Podría un "servicio de transporte al cerebro" hacer llegar los fármacos para la enfermedad de Huntington a donde se necesitan?

¿Podría un "servicio de transporte al cerebro" hacer llegar los fármacos para la enfermedad de Huntington a donde se necesitan?

Dr Jeff Carroll el 31 de enero de 2014

El gigante farmacéutico Roche describió recientemente una nueva tecnología de administración de fármacos que ellos llaman el "transporte al cerebro". ¿Por qué se ha mencionado la enfermedad de Huntington en tantos comunicados de prensa acerca de esta tecnología y qué podemos esperar conseguir con este nuevo avance?

Noticias del Congreso sobre Terapias para la EH 2013: Día 2

Noticias del Congreso sobre Terapias para la EH 2013: Día 2

Dr Ed Wild el 22 de agosto de 2013

Nuestro segundo informe diario del Congreso Anual sobre Terapias para la Enfermedad de Huntington en Venecia, Italia. Pueden twittear @HDBuzzFeed, hacer comentarios en Facebook o utilizar HDBuzz.net para remitirnos sus preguntas, comentarios y consultas.

¿Dándole el dedo a la enfermedad de Huntington? Dos equipos han conseguido buenos resultados con fármacos zinc-finger en células y ratones

¿Dándole el dedo a la enfermedad de Huntington? Dos equipos han conseguido buenos resultados con fármacos zinc-finger en células y ratones

Dr Ed Wild el 06 de mayo de 2013

Diseñar fármacos que le digan a nuestras células que produzcan menos proteína huntingtina mutada dañina es una de las aproximaciones más prometedoras para tratar la enfermedad de Huntington. La mayoría de los intentos para reducir los niveles de huntingtina se ha dirigido a 'matar al mensajero' en vez de atacar el origen del mensaje - el propio ADN. Han aparecido dos publicaciones independientes sobre el éxito de los fármacos zinc-finger, que interactúan directamente con el gen de la EH. Es muy pronto para esta nueva tecnología: ¿qué sabemos? y ¿qué retos nos planteará en el futuro?

Entrevista: Alice y Nancy Wexler

Entrevista: Alice y Nancy Wexler

Dr Ed Wild el 10 de marzo de 2013

La Hereditary Disease Foundation (HDF) es uno de los jugadores fundamentales en el mundo de la investigación de la Enfermedad de Huntington. En la reciente reunión bianual de la HDF en Cambridge, Massachusetts, titulada "La Celebración de Milton Wexler de la Vida y la Creatividad" - HDBuzz entrevista a Nancy y Alice Wexler, las renombradas hermanas que están en el corazón del trabajo que realiza la HDF.

El silenciamiento del gen con ASO llega más lejos y dura más tiempo

El silenciamiento del gen con ASO llega más lejos y dura más tiempo

Dr Nayana Lahiri el 11 de noviembre de 2012

Los fármacos llamados oligonucleótidos anti-sentido, o ASOs, son una forma de silenciar el gen que produce la enfermedad de Huntington. Una nueva publicación en la revista Neuron sugiere que el silenciamiento del gen con ASOs alcanza más extensión del cerebro que otros métodos, dura más tiempo y es seguro.