Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
El ensayo GENERATION-HD1 probará si RG6042, anteriormente Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington
Los científicos analizan TODO el genoma para encontrar nuevos objetivos terapéuticos potenciales para la EH. Este ambicioso estudio proporciona una gran cantidad de datos para investigadores de la EH
UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
Un sorprendente nuevo estudio arroja luz sobre el papel del gen EH en el desarrollo temprano. ¿Deberíamos preocuparnos?
Ensayo con HTTRx para reducir la proteína huntingtina; reclutamiento finalizado y con planes de extensión
¡Noticias increíbles de Ionis y Roche! El HTTRx reduce con éxito la proteína huntingtina en líquido espinal
Según un nuevo estudio, la eliminación de la huntingtina normal en adultos puede afectar a la función cerebral