Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría usarse incluso antes de que los pacientes comiencen a mostrar síntomas para ayudar a p
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
Un gen llamado MSH3 ayuda a reparar nuestro ADD, pero puede equivocarse y extender las repeticiones CAG en la EH. Los investigadores has desvelado nueva información sobre cómo se controla la actividad de MSH3, abriendo la puerta a nuevas terapias.
Los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de síntomas, pero ¿cuán pronto? Un equipo de investigadores se ha dispuesto a determinarlo con un estudio exhaustivo en jóvenes adultos de la EH sin síntomas.
Debido a que la EH causa pérdida neuronal, algunos investigadores exploran formas de reemplazarlas. En ratones de la EH, los científicos han mostrado hace poco que las células de soporte del cerebro (glía) pueden ser reconvertidas en nuevas neuronas
Actualización de COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo impacta en la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
Roche anuncia novedades en el estudio GENERATION HD1 después de revisar la fase de extensión abierta de ASO
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas para llavar a la proteína huntingtina mutada a una máquina de eliminación de basura celular
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína mutada huntingtina en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Bastante confuso: ¿qué sabemos con certeza?