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LA PRUEBA EN LA PUBLICACIÓN: Rebanando los datos sobre la Pridopidina
Latest News
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Analizando las recientes noticias sobre terapia génica
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
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¿Es la sangre la clave para probar antes tratamientos en pacientes con EH?
Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría usarse incluso antes de que los pacientes comiencen a mostrar síntomas para ayudar a p
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Los científicos identifican con precisión cómo funciona la pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
Nuevos estudios señalan con precisión cómo actúa el fármaco pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
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Desvelando el lado oscuro de la reparación de ADN para diseñar tratamientos para la EH
Un gen llamado MSH3 ayuda a reparar nuestro ADD, pero puede equivocarse y extender las repeticiones CAG en la EH. Los investigadores has desvelado nueva información sobre cómo se controla la actividad de MSH3, abriendo la puerta a nuevas terapias.
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Se recomienda precaución con el uso de la tecnología de edición génica CRISPR
Una serie de estudios recientes sobre el método de edición de genes CRISPR plantea preocupaciones sobre la idoneidad de esta tecnología para el tratamiento de enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington.
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Cambiando trabajos: convirtiendo otros tipos celulares en neuronas
Debido a que la EH causa pérdida neuronal, algunos investigadores exploran formas de reemplazarlas. En ratones de la EH, los científicos han mostrado hace poco que las células de soporte del cerebro (glía) pueden ser reconvertidas en nuevas neuronas
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Un estudio en jóvenes adultos con la EH define el momento preciso: sin síntomas y con cambios medibles
Los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de síntomas, pero ¿cuán pronto? Un equipo de investigadores se ha dispuesto a determinarlo con un estudio exhaustivo en jóvenes adultos de la EH sin síntomas.
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¿Qué significa COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización de COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo impacta en la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
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Novedades en el diseño del ensayo clínico de reducción de huntingtina de Roche
Roche anuncia novedades en el estudio GENERATION HD1 después de revisar la fase de extensión abierta de ASO